Forschung
Forschungs- und Arbeitsgruppen | ||
Neuromuskuläre Erkrankungen | ||
| Konsortialprojekt INTEGRATE ATMP | ||
für die SMA: Abteilung Neuropädiatrie Prof. Dr. med. Maja v. der Hagen, Dr. med. M. Smitka, Dr. J. Schallner, Frau S. Förster, Frau S. Fiebig Für den Bereich CAR-T Zellen, Medizinische Klinik I, Hämatologie Onkologie, Dr. M. von Bonin, Prof. Dr. Bornhäuser | Förderung des Gesamtprojekt wird über 4 Jahre ab dem 01.12.2022 aus dem Innovationsfond des Gemeinsamen Bundesausschußes (G-BA) Konsortialpartner: Konsortialführung durch Klinik für Hämatologie, Onkoloige und Rheumatologie in Kooperation mit dem Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin des Universitätsklinkums Heidelberg (UKHD), Partner acht weitere deutsche Universitätsklinika (Berlin, Dresden, Erlangen, Essen, Frankfurt, Hamburg, LUMU München, Tübingen). Ansprechpartner an der MF TUD für den Bereich Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie | |
INTEGRATE steht für Integrierte Versorgung Neuer Therapien durch Telemedizin, Empowerment (Wissenstransfer, Gentherapeutika, Register, Arzneimittelsicherheit, strukturierte Therapiepfade und Erstattung. Arzneimittel für neuartige Therapien, engl. Advanced Therapy Medicinal Products oder ATMP, umfassen eine Gruppe innovativer Wirkstoffe, die entweder aus Nukleinsäuren oder Zell- bzw. Gewebeprodukten bestehen. Ziel der aus Nukleinsäuren aufgebauten Gentherapeutika ist entweder der Ersatz, die Reparatur, die Entfernung oder Regulation eines defekten oder dysfunktionalen Gens. Die Gruppe der sogenannten somatischen Zelltherapeutika und biotechnologisch hergestellten Gewebeprodukte bestehen hingegen aus Zellen, die im Labor so modifiziert werden, dass sie zusätzliche Funktionen, z. B. in der Abwehr von Krebszellen, erhalten oder defektes Gewebe ersetzen. ATMP sind damit individuell auf Patientinnen und Patienten abgestimmte Arzneimittel, die eine gezieltere Behandlung, im besten Fall Heilung von angeborenen oder erworbenen Erkrankungen ermöglichen.
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| SMA und Kognition | ||
| Projektleitung KIN: Dr. med. J. Schallner | Studienleitung: Dr. J. Johannsen, Neuropädiatrie, UKE, Hamburg Neuropädiatrien an den Universitätskliniken Hamburg, Gießen, Heidelberg, Charite Berlin | |
Evaluation der kognitiven Funktionen von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie Typ 1, die im ersten Lebensjahr mit einer genmodulierenden Therapie bzw. Genersatztherapie behandelt worden sind | ||
| Nationales Register SMartCare | ||
Ansprechpartner KIN: Dr. med. M. Smitka, Frau S. Förster, Frau N. Claus, Frau I. Lehnert | Kooperationspartner/Projektleitung: Universitätsklinikum Freiburg, Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen | |
Longitudinalen Datensammlung von Patienten mit Spinaler Muskelatrophie | ||
Entzündliche ZNS Erkrankungen | ||
| Generate Junior | ||
Projektleitung KIN: PD Dr. med. Victoria Tüngler | Kooperationspartner/Projektleitung: Prof. Dr. Kevin Rostásy (Neuropädiatrie Vestische Kinder- und Jugendklinik Datteln), PD Dr. med. Frank Leypoldt (Universitätsklinikum Schleswig-Holstein, Campus Kiel), GENERATE-Netzwerk | |
Die Registerstudie GENERATE - JUNIOR ist in das Deutsche Forschungsnetzwerk GENERATE (GErman NEtwork for REsearch on AuToimmune Encephalitis) eingebunden. Durch die bundesweite Kooperation neuropädiatrischer Zentren und die Bündelung klinischer Information und wissenschaftlicher Untersuchungen zu Autoimmunenzephalitiden bei Kindern und Jugendlichen sollen die zugrundeliegende Immunpathogenese, Neuropathophysiologie, Diagnostik und therapeutische Strategien besser charakterisiert werden. Die Autoimmunenzephalitis ist eine entzündliche Erkrankung des Gehirns, bei der sich das körpereigene Abwehrsystem gegen das eigene zentrale Nervensystem richtet. Die zunehmende Kenntnis der beteiligten Autoantikörper gegen Neuronen und Gliazellen ermöglicht eine präzisere Diagnose und ein entsprechend modifiziertes therapeutisches Management. | ||
PRiSMA | ||
Projektleitung KIN: PD Dr. med. Victoria Tüngler, Dr. Normi Brück, Prof. Maja von der Hagen | Kooperationspartner/Projektleitung: PD Dr. med. Lucia Gerstl (Ludwig-Maximilians-Universität Klinikum, Dr. von Haunersches Kinderspital), PRiSMA Netzwerk | |
PRiSMA ist ein pädiatrisches Schlaganfallregister, das als multidisziplinäre Ausgangsplattform zur systematischen Erfassung von Akut- und Langzeitverläufen von Kindern und Jugendlichen nach ischämischem oder hämorrhagischem Schlaganfall als Grundlage für die Optimierung von Diagnostik, Akuttherapie, Rezidivprophylaxe und Neurorehabilitation dient. | ||
OPERETTA 2 | ||
Projektleitung KIN: PD Dr. med. Victoria Tüngler | Kooperationspartner/Projektleitung: Klinik und Poliklinik für Neurologie, Multiple Sklerose Zentrum am Zentrum für klinische Neurowissenschaften (PD Dr. med. Katja Akgün, Prof. Dr. med. Tjalf Ziemssen), Technische Universität Dresden | |
Diese randomisierte, doppelblinde, multizentrische Phase-III-Studie untersucht die Sicherheit und Wirksamkeit von Ocrelizumab, das alle 24 Wochen als Infusion verabreicht wird, im Vergleich zu Fingolimod, das täglich oral eingenommen wird, bei Kindern und Jugendlichen mit Multipler Sklerose im Alter von 10 bis < 18 Jahren. Weltweit werden 233 Patienten in einer 1 : 1-Randomisierung (Ocrelizumab : Fingolimod) in die Studie eingeschlossen. Die Studie besteht aus einer doppelblinden Phase, in der die Patienten über mindestens 96 Wochen entweder mit aktivem Ocrelizumab oder aktivem Fingolimod behandelt werden. Patienten, die die Doppelblindphase abschließen, haben die Möglichkeit, an einer optionalen offenen Verlängerungsbehandlung mit Ocrelizumab über mindestens 144 Wochen teilzunehmen. | ||
Neurophysiologie | ||
| KNIFE – Künstliche Intelligenz (KI) basierte Elektroenzephalographie-Befundungs- und Klassifikationsssystem | ||
Projektleitung KIN: PD Dr. med. Victoria Tüngler, Prof. Dr. med. Maja von der Hagen | Kooperationspartner/Projektleitung: Abteilung für Kognitive Neurophysiologie der Klinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie, Universitäres Neuropsychologisches Zentrum (Prof. Dr. med. Christian Beste), Carus Consilium Sachsen GmbH (Olaf Müller) und MedicalSyn GmbH (Raimer Kern, B.A.) | |
In dem vom BMBF geförderten Verbundprojekt wird ein Proof-of-Concept für ein telemedizinisch, Künstliche Intelligenz (KI)-basiertes Elektroenzephalographie-Befundungs- und Klassifikationssystem (KNIFE) entwickelt. Die Elektroenzephalographie (EEG) ist ein grundlegendes medizintechnisches Verfahren, mit dem die elektrische Aktivität des Gehirns gemessen und graphisch dargestellt werden kann. Veränderte EEG-Muster können Hinweise auf Funktionsstörungen und Erkrankungen des Gehirns geben. Die Beurteilung der altersabhängigen elektrischen Hirnaktivität im Kindesalter erfordert Fachwissen und ist mit einem hohen Zeitaufwand verbunden. Diesem Problem soll durch die Entwicklung und Validierung eines KI-Modells begegnet werden, das in der Lage ist, zwischen auffälligen und normalen EEG-Aufzeichnungen zu unterscheiden. | ||
| Kognitive Neurophysiologie | ||
Projektleitung KIN: Prof. Dr. Maja von der Hagen, Dr. med. Barbora Novotna Projektleitung pädiatrische Neuroonkologie: Dr. med C. Zinke | Projektleitung /Kooperation: Kognitive Neurophysiologie, der Klinik für Kinder- und Jugendpsychiatrie Studienleitung: Prof. Dr. rer. nat C. Beste und Dr. rer. nat. A. Bluschke, Kinder- und Jugendpsychiatrie (UKD) und im Zentrum für Neuropsychiologie (UNC) Studienleitung NCT: Prof. Dr. med. Mechthild Krause | |
Untersuchung neurophysiologischer Prozesse bei Kindern mit Problemen in der kognitiven Kontrolle (z.B. Aufmerksamkeit, exekutive Funktionen, Gedächtnis) bei genetischen und erworbenen neurologischen Erkrankungen (z.B. Neurofibromatose Typ 1, nach Schädel - Hirn- Trauma, nach/während Protonentherapie bei kindlichen ZNS Tumoren im Rahmen der Elbe-Pro-Kids-Studie) Methoden:
Nationales Centrum für Tumorerkrankungen Dresden Universitäts Krebszentrum (UCC) | ||
Versorgungsforschung | ||
| KoCoN | ||
Projektleitung KIN: Dr. med. J. Schallner, Prof. Dr. med. Maja v. der Hagen | Förderung des Gesamtprojektes über 3 Jahre ab dem 01.12.2022 aus dem Innovationsfond des Gemeinsamen Bundesausschußes (G-BA) Konsortialführung durch die Vestische Kinder- und Jugendklinik, Vestische Caritas-Kliniken, GmbH, 45711 Datteln Klinische Konsortialpartner: Kinderkliniken/Neuropädiatrien Krankenhaus Auf der Bult, Hannover, das Olgahospital Stuttgart, die Universitätskinderkliniken in Augsburg, Bielefeld, Dresden. | |
KoCoN steht für „IT gestützte sektorenübergreifende Patientenpfade für die Versorgung von Kindern mit Komplex-ChrOnischen Neurologischen Erkrankungen“ Die Versorgung von Kindern und Jugendlichen mit komplex chronisch neurologischen Erkrankungen ist äußerst anspruchsvoll und mit sehr viel Belastung und Zeitaufwand für die betroffenen Familien verbunden. Das Projekt "KoCoN" hat zum Ziel die Situation dieser Kinder nachhaltig zu verbessern. Hierfür wird eine umfassende interdisziplinäre und multiprofessionelle Behandlung verschiedener Fachdisziplinen mit Hilfe von prästationären Videokonferenzen und stationären Fallkonferenzen unter Einbezug der ambulanten Behandler:innen angeboten. KoCoN bietet den Familien zusätzlich eine begleitende psychosoziale Unterstützung an.
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| Lebenslimitierende neurologische Erkrankungen im Kindesalter | ||
Leitung: Prof. Dr. med M. vd Hagen, Dr. med. S. Nolte- Buchholz, Dr. rer medic M. Janisch Kooperation: Sächsisches Kinderpalliativzentrum | Untersuchung der Versorgungssituation von Kindern- und Jugendlichen mit lebenslimitierenden neurologischen Erkrankungen Entwicklung von Behandlungs- und Versorgungsalgorithmen Methoden der qualitativen und quantitativen Forschung (Mixed-Methods-Design) | |
Untersuchung der Versorgungssituation von Kindern- und Jugendlichen mit lebenslimitierenden neurologischen Erkrankungen und Entwicklung von Behandlungs- und Versorgungsalgorithmen an am Beispiel: 1. SMAraGD Projekt = SMA I respond to advanced genetic diseases Neuromuskuläre lebenslimitierende Erkrankungen im Kindesalter im Spannungsfeld neuer Therapien und bestehender Versorgungsstrukturen am Beispiel der Spinalen Muskelatrophie Typ 1  2. Irreversiblen, nichtprogredienten Erkrankungen, die regelhaft Komplikationen zeigen und wahrscheinlich zum vorzeitigen Tod führen. Diese Erkrankungen stellen komplexe Anforderungen an die medizinische Versorgung | ||
Pädiatrische Olfaktologie | ||
Dr. med. Janine Gellrich (Leitung) Dr. med. Elisabeth C. Lohrer | Aktuelle Forschungsprojekte: -Einsatz von Nah-Infrarot-Sprectroskopie zur Untersuchung der Geruchsverarbeitung im Säuglingshirn -Erfassung der chemosensorischen Kontinuität durch Fruchtwasseranalyse -Olfaktorische Stimulation zur Magensondenentwöhnung bei Frühgeborenen (Doktorand: Anne Richter) -Erfassung der Riechbedeutung national und international in verschiedenen Altersgruppen (Doktorand: Quirina Preusker, PhD: Shubin Lee) -Zusammenhang von atopischen Erkrankungen und Riechstörungen (Doktorand: Rene Drosdek und Antonia Hinkelmann) -Erfassung des Riechvermögens von Kleinkindern mit Crayon-Sniff (Doktorand: Alicia Jatzek) -Extraartikuläre Manifestation der Juvenilen ideopathischen Arthritis in Bezug auf die olfaktorische Funktion und deren Zusammenhang mit IL-6-Spiegel in Mukus, Speichel und Serum -Zusammenhang von Cerebralparese und Riechstörung als Ausdruck einer perinatalen Schädigung (Doktorand: Christina Zerche) Interne Kooperationen Externe Kooperationen - Kinderneurologie am Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin Universitätsklinikum Frankfurt, Goethe-Universität, PD. Dr. med. V. Schriever - Kinder- und Jugendklinik Universitätsmedizin Rostock, Dr. med. Wolfram Burkhardt - Institute für klinische Psychologie, Friedrich-Schiller-Universität Jena, Prof. Dr. I. Croy | |
In der Arbeitsgruppe Pädiatrische Olfaktologie werden verschiedene Aspekte des kindlichen Riechens untersucht. Die Gruppe widmet sich unter anderem der Erforschung der Ätiologie von Riechstörungen im Kindesalter, der Entwicklung valider und kindgerechter Untersuchungsmethoden und der Evaluation von Therapiestrategien. Ferner wird Charakterisierung der Riechfunktion als Marker für definierte Erkrankungen im Kindesalter in Zusammenhang mit neurologischen und chronisch entzündlichen Erkrankungen vorangetrieben. Ein weiterer Schwerpunkt liegt in der Erforschung der zentralen Verarbeitung von Gerüchen im Kindes- und Jugendalter und der Untersuchung der prä- und perinatalen Geruchsprägung und dem Einsatz der olfaktorischen Stimulation als therapeutischer Ansatz zur Förderung der Nahrungsaufnahme bei Frühgeborenen. | ||
